迷你蛋白不是将dmd变成bmd。
迷你蛋白基因疗法是将正常的dmd基因装载在腺相关病毒（aav）载体中注入患者体内，病毒可以被用作向我们细胞传递“修正作用”的基因工具，而不是导致疾病，aav能够将dmd基因导入患者的肌肉细胞中，生成正常的抗肌萎缩蛋白。
匿名回答于2022-01-23 16:42:45
